Vier Millionen Menschen in Deutschland – eine Stadt wie Berlin plus ein paar Vororte – leben mit einer sogenannten Seltenen Erkrankung. Weltweit zählt die Medizin angeblich schon um die 8.000 dieser Krankheiten, aber für die überwältigende Mehrheit gibt es bislang keine gezielte Behandlung. Orphan Drugs, also Arzneien für diese seltenen Leiden, sind manchmal buchstäblich die einzige Hoffnung auf ein halbwegs normales Leben – oder überhaupt erst auf Überleben, gerade bei jungen Patienten. Dr. Matthias Wilken vom BPI bringt es – übrigens nicht ganz ohne Dramatik – auf den Punkt: Wenn gerade die Schwächsten in gesellschaftlichen Debatten 'unter Kostendruck geraten', läuft etwas in die falsche Richtung. Er sieht den Standort Deutschland in einem Wettlauf mit aggressiver US-Industrie-Politik, aber mit angezogener Handbremse, wenn Orphan Drugs zu viele zusätzliche Hürden überwinden müssen, bevor sie bei den Betroffenen ankommen. Das eigentliche Problem ist altbekannt: Forschung für winzige Patientengruppen ist teuer, riskant, eigentlich alles andere als ein klassisches 'Geschäftsmodell', und wenn dann Politik und Krankenkassen das Gaspedal bremsen, verliert die medizinische Innovation ihren Schwung.
Die 2000 eingeführte EU-Orphan-Drug-Verordnung sollte ein Anreiz sein, mehr Medikamente für seltene Fälle zu entwickeln. Die Voraussetzung und Überprüfung des sogenannten Orphan-Status läuft über die EMA, die europäische Arzneimittelbehörde. National, also vor allem in Deutschland, wird aber gleichzeitig immer wieder an der Erstattungsfront geschraubt: mehr Nachweise, niedrigere Umsatzschwellen und damit weniger Planungssicherheit für forschende Unternehmen. Wilken spricht es aus, was ohnehin längst in der Fachwelt gemunkelt wird: Wer die pharmazeutische Industrie zu sehr reguliert, riskiert, dass notwendige Innovationen 'auf der Strecke bleiben' und nicht zu den dringend nach neuen Therapien suchenden Patientinnen und Patienten durchdringen.
Politisch gibt’s kein Pardon: Wer heute Weichen stellt – etwa mit Blick auf Pharmastrategie, GKV-Reformen oder internationale Wettbewerbsfähigkeit – muss klar machen, dass die Versorgung auch seltener Leiden Teil der Prioritätenliste bleibt. Alles andere wäre – nüchtern betrachtet – keine besonders zukunftstaugliche Standortpolitik.
Seltene Erkrankungen betreffen zahllose Menschen, die oft von der medizinischen Entwicklung abgehängt werden, weil ihr Bedarf zwar existenziell, aber wirtschaftlich wenig lukrativ für forschende Unternehmen ist. Die politischen und regulatorischen Rahmenbedingungen, jüngst verstärkt durch GKV-Reformen und Standortinitiativen, setzen pharmazeutische Firmen zunehmend unter Druck und stellen die Versorgung mit Orphan Drugs auf eine unsichere Basis. Die Branche verlangt Planbarkeit und wirksame Anreize, um Innovationen nicht auszubremsen – ein Punkt, den auch Experteninterviews und aktuelle Meldungen verschärfen: So wurde laut aktueller Recherche unter anderem in der "Süddeutschen Zeitung" die Sicherung der Arzneimittelversorgung als nationale Aufgabe betont; die "FAZ" spricht über punktuelle Lieferengpässe bei Medikamenten und den internationalen Wettbewerbsdruck; auf "Zeit.de" werden die individuellen Schicksale betroffener Familien geschildert – mit der Forderung nach mehr Unterstützung durch Politik und Gesellschaft.
